单基因糖尿病是由单个基因突变引起的特殊的糖尿病类型，可分为新生儿糖尿病和成年起病型青少年糖尿病（MODY），且具有发病年龄特别小，明显的家族遗传特点，在伴有糖尿病家族史的同时，又患有多囊肝、多囊肾者，以及其他泌尿生殖道的畸形等特点。值得特别注意的是，因为单基因糖尿病是显性遗传疾病，后代遗传机率非常高。

临床上单基因糖尿病相较于I型糖尿病和Ⅱ型糖尿病，在症状上没有特异的表现，加上对单基因糖尿病认识不足、重视不够，单基因糖尿病非常容易被误诊为I型糖尿病或Ⅱ型糖尿病而耽误病情。

目前，针对单基因糖尿病主要通过基因检测筛查出突变基因，进而确定选择靶向药物、胰岛素，还是通过控制饮食或者运动进行治疗。但这些治疗方式主要还是以减轻患者发病症状，延缓疾病恶化为主，但无法根治。

爱姆斯坦科学家团队发现干细胞结合基因编辑疗法有望实现有效的治疗或治愈单基因糖尿病。患者自体全能干细胞的建系后，通过自体全能干细胞对突变基因进行修复，实现胰岛素细胞的移植，最终达到治疗或治愈的目的。

首先，给患者进行自体全能干细胞建系，采用来自于患者自己的全能干细胞可以有效的避免在患者治疗过程中的免疫排斥的问题。在自体全能干细胞的建系阶段，爱姆斯坦的自体全能干细胞技术奠基人、世界上首次实现成年人体细胞核移植建立自体全能干细胞系，也是人自体全能干细胞建系成功率最高、唯一可实现全年龄段产业化的郑永基（Young Gie Chung）教授将带队完成自体全能干细胞建系。

图：自体全能干细胞建系简要流程展示

其次，对患者的自体全能干细胞进行基因修复，因为患者之所以出现该疾病就是由于基因变异造成的，进行基因修复后就可以帮助患者取得基因序列正常的自体全能干细胞。在自体全能干细胞的基因修复阶段，由师从世界基因编辑技术第一人张锋，利用CRISPR-Cas13进行RNA编辑的发明人David B.T Cox博士协助我们完成自体全能干细胞的基因修复。

图：基因治疗简要流程

再次，将基因修复好的自体全能干细胞分化成胰岛素β细胞，因为自体全能干细胞不能直接有效的分泌胰岛素，我们需要将它分化成胰岛β细胞。在自体全能干细胞分化为胰岛β细胞阶段，全球知名的细胞定向分化技术首席科学专职顾问徐仁和教授与T-MSC首席科学家王小方博士可带队共同完成自体全能干细胞向胰岛β细胞的定向分化与扩增培养。

最后，将分化得到的胰岛β细胞移植到患者体内，这样可以实现胰岛β细胞在患者体内长期稳定的生成胰岛素，实现患者的疾病治疗。如下动画展示，将胰岛β细胞定向移植到胰岛组织中，完成治疗。

图：基因编辑后胰岛素细胞的移植简要流程