视神经脊髓炎谱系疾病(Neuromyelitis opticaspectrum disorders，NMOSD)是一种慢性自身免疫性中枢神经系统疾病，其病变位于视神经和脊髓，病因及发病机制尚不清楚，目前认为与特异性水通道蛋白 4(aquaporin-4，AQP4) 抗体(AQP4-IgG) 相关。

目前，NMOSD的治疗分为急性期治疗（有客观神经功能缺损证据的发作或复发期）、序贯治疗（预防复发）、对症治疗（改善临床症状）和康复治疗（康复和宣教）[1]。其中急性期主要使用大剂量糖皮质激素冲击、静脉注射大剂量免疫球蛋白、或激素联合免疫抑制剂（主要是环磷酰胺）治疗。序贯治疗主要是对于AQP4-IgG阳性的NMOSD以及AQP4-IgG阴性的复发型NMOSD进行预防治疗，减少神经功能障碍积累。

NMOSD是一种罕见的中枢神经系统自身免疫性疾病，复发率及致残率非常高。国内现阶段应用序贯治疗的主要药物包括一线药物：硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯、甲氨蝶呤、利妥昔单抗等；二线药物包括环磷酰胺、他克莫司、米托蒽醌及定期大剂量免疫球蛋白静脉输注。这些药物的疗效有限，NMOSD仍有较高的复发率。

相关文献[2]研究发现了一项自体骨髓来源间充质干细胞静脉注射对视神经脊髓炎谱系疾病的影响：一项为期2年的初步观察研究。招募15例NMOSD患者。所有患者均接受3-4代1.0×10^8自体骨髓MSC单次静脉注射。这项研究重点是通过降低年化复发率（ARRs）和MRI观察到的炎症病变来反映疗效。在MSC输注后12个月，平均ARR降低（1.1vs 0.3，P=0.002），视神经和脊髓T2或钆增强T1病变减少。这些患者的残疾程度降低（EDSS，4.3vs 4.9，P=0.021；视力，0.4 vs 0.5，P=0.007）。患者的视网膜神经纤维层厚度、视神经直径和上颈髓面积增加。未发现任何与MSC相关的严重不良事件。输注MSC 24个月时，15例患者中13例（87%）无复发，平均ARR降至0.1；6例（40%）残疾改善，平均EDSS降至4.0。这项初步试验表明，在NMOSD患者中，MSC输注是安全的，降低了复发频率，减轻了视神经和脊髓的神经结构恢复的神经功能障碍。在2年的观察期内，MSC输注对NMOSD的有益作用至少在一定程度上得以维持。