肾上腺脑白质营养不良是X连锁隐性遗传病，是一种最常见的过氧化物酶体病，主要累及肾上腺和脑白质，半数以上的病人于儿童或青少年期发病，主要表现为进行性的精神运动障碍，视力及听力下降和（或）肾上腺皮质功能低下等。据NCBI数据显示，本病发病率约为0.5/10万～1/10万，95%是男性，5%为女性杂合子。根据肾上腺脑白质营养不良的发病年龄及临床表现分为7型：儿童脑型、青少年脑型、成人脑型、肾上腺脊髓神经病型、Addison 型、无症状型和杂合子型。

现阶段，治疗肾上腺脑白质营养不良的一线药物为肾上腺皮质激素，但是此治疗无法修复神经系统损伤（病损无效），不能改善症状，也不能阻止病变恶化，无更好的治疗方式。

肾上腺脑白质营养不良中枢神经系统存在着广泛脱髓鞘现象，脱髓鞘导致神经元细胞大量的死亡，最终引发肾上腺脑白质营养不良临床症状，爱姆斯坦科学家王小方博士通过实验研究发现T-MSC可穿过血脑屏障，通过细胞归巢到脊髓炎症部位发挥抗炎作用，更具修复神经髓鞘损伤的潜力。

研究发现，采用T-MSC治疗肾上腺脑白质营养不良后，可以增强脑血管内皮细胞TEER值来降低脑血管内皮细胞的通透性，abcd1基因突变是肾上腺脑白质营养不良作为X连锁隐性遗传病的主要特征，采用T-MSC可完全恢复abcd1缺失造成的通透性减低，且随着T-MSC的剂量增加，效果越好。