人类疾病的遗传学通常是复杂的，一些最常见的遗传疾病源于单一基因的突变，其中包括有亨廷顿舞蹈病、杜氏肌肉营养不良(DMD)，β地中海贫血，遗传性AMD，单基因糖尿病等，这种基因突变疾病，已知超过5000种，影响全球至少2.5亿人。

随着CRISPR基因编辑技术的发展与广泛应用，基因组编辑工具将可以用来失活或纠正患者的致病基因，为患有遗传疾病的人提供治病和改善生活的治疗方法[1]。在干细胞治疗领域，通过基因编辑技术对自体全能干细胞进行基因修复，让健康的自体全能干细胞分化成所需的组织细胞，可以实现遗传疾病的治疗，甚至是治愈。

爱姆斯坦的基因编辑与修饰技术科学专职顾问David B.T Cox，师从CRISPR基因编辑巨头张锋教授，是CRISPR-Cas13 mRNA编辑技术的发明人,该技术将有可能安全的用于包括肿瘤、病毒感染、遗传病等各种疾病的治疗。在David的带领下，爱姆斯坦建成了针对干细胞的基因编辑和修饰平台，集基础研究与临床研究、治疗应用于一体。

1. 对自体全能干细胞进行基因编辑与修饰，然后分离出自体全能干细胞单克隆，并扩增建系。经过基因组测序检测，安全健康，无脱靶现象，且修复效率可达100%，可为患者提供优质、无免疫排斥的健康自体全能干细胞。而目前传统干细胞的基因编辑，主要针对难分离的成体干细胞，不仅干细胞数量有限，而且干细胞活性会随着年龄增长而大大降低，因此，疾病治疗效果往往比较有限。

2. CRISPR-Cas9技术具有高效、快速的对基因进行敲除或修复的特点，可用于治疗包括β地中海贫血病，早老症等5000余种单基因遗传疾病。

3. CRISPR-Cas13技术具有安全性高，脱靶率低，RNA编辑效率高，临床开发周期短的特点[2]，可以用于治疗各种肿瘤、病毒感染、自身免疫病、肌萎缩侧索硬化症（ALS）等遗传疾病。

基因编辑技术可用于治疗包括β地中海贫血，早老症，肌萎缩侧索硬化症（ALS）等遗传疾病。

以β地中海贫血治疗为例：建立患者自体全能干细胞系；筛选最优自体全能干细胞进行基因编辑与修饰，解决基因缺陷；细胞定向分化获得患者自己的造血干细胞/造血祖细胞；造血干细胞/造血祖细胞移植进行治疗。