爱姆斯坦自主研发的两项基因编辑技术已通过专利申请的前期受理、初审与公布阶段，于近期成功进入实质审查阶段。

专利发明一（专利号2021112892156，发明人：王小方;孔明圣;门增轩）涉及一种用于提高基因敲除效率的方法，应用于CRISPR‑Cas9介导的基因组编辑领域，目的是为了解决现有CRISPR/Cas9存在基因敲除效率低的问题。

专利发明二（专利号2021112892283，发明人：王小方;孔明圣;门增轩）涉及一种用于提高基因修复效率的方法，目的是要解决目前基于CRISPR/Cas9基因编辑技术的修复效率低的问题。

这两项专利解决了目前限制基因编辑的一个关键问题：效率，即提高了基因敲除效率和修复效率。专利发明一的优势是针对靶向目的基因（基因突变位点）的位置（约上下游50bp的序列范围）使用3~6个高效sgRNA，结合Cas9蛋白形成sgRNA/Cas9蛋白复合物进行基因编辑细胞转染实验，这将显著地提高基因敲除效率。专利发明二的优势是转入细胞的高效基因编辑sgRNA/Cas9蛋白复合物在突变位点同时进行基因编辑、修复作用，比单一的sgRNA/Cas9蛋白复合物的基因编辑、修复作用更强，直接使基因修复效率提高，从而提高基因编辑的效率。将这两项专利发明技术相结合，可实现多种基因遗传疾病的治疗。

干细胞基因编辑和修饰技术平台是爱姆斯坦拥有自主知识产权的三大技术平台之一，能对自体全能干细胞进行基因编辑与修饰，修复效率可达100%，可提供优质、无免疫排斥的健康自体全能干细胞，对治疗基因遗传疾病将发挥巨大作用。

β地中海贫血是常见的遗传性溶血性贫血，由β珠蛋白基因点突变或缺失致使珠蛋白肽链合成被部分或完全抑制而引起的。公司研发团队计划采用此两项专利技术，对β地中海贫血患者的自体全能干细胞进行修复：修复β地中海贫血的突变基因，使β链珠蛋白能正常合成，从根本治疗β地中海贫血。

发明人简介

王小方，爱姆斯坦首席技术官兼创始人，T-MSC发明人。

孔明圣，爱姆斯坦研发主管，负责爱姆斯坦干细胞基因编辑和修饰技术平台的开发。

门增轩，爱姆斯坦董事长兼创始人。